Documento anexo
Clique para visualizar o documento em PDF
A Roche divulgou, em 27 de março de 2026, uma atualização relevante sobre o desenvolvimento do alogabat, uma terapia investigacional para a síndrome de Angelman.
O comunicado apresenta os resultados do estudo de Fase 2, chamado ALDEBARAN, que avaliou a segurança do medicamento em 48 participantes com deleção, com idades entre 5 e 17 anos. O alogabat foi desenvolvido com o objetivo de atuar nos receptores GABAA α5, relacionados a mecanismos importantes da condição.
De acordo com os dados divulgados, o medicamento foi considerado seguro e bem tolerado pelos participantes. No entanto, não foram observadas mudanças nos padrões de atividade cerebral, medidos por eletroencefalograma (EEG), indicando ausência de efeito sobre o componente GABA da doença.
Com base nesses resultados, a Roche informou que não dará continuidade ao desenvolvimento do alogabat para a síndrome de Angelman.
Embora essa notícia possa ser difícil para muitas famílias, é importante reforçar que cada estudo contribui significativamente para o avanço do conhecimento científico. Os dados gerados serão compartilhados em futuras apresentações científicas e poderão orientar novas abordagens terapêuticas.
Expressamos nossa profunda gratidão às famílias, participantes, pesquisadores e organizações que tornam a pesquisa possível. O avanço na ciência depende dessa colaboração contínua.
📄 Acesse o comunicado completo no PDF