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Fique por dentro das novidades sobre Síndrome de Angelman
Acompanhe as últimas novidades sobre a Síndrome de Angelman: avanços científicos, conquistas da comunidade, políticas públicas e aparições na mídia.
Atualização importante sobre o estudo clínico com alogabat para a síndrome de Angelman
A Roche divulgou, em 27 de março de 2026, uma atualização relevante sobre o desenvolvimento do alogabat, uma terapia investigacional para a síndrome de…
CBF e Angelman Brasil se unem no Brasileirão para dar visibilidade à Síndrome de Angelman
Pela primeira vez, a Confederação Brasileira de Futebol (CBF) se une à Angelman Brasil em uma ação nacional de conscientização sobre a Síndrome de Angelman ,…
Anvisa autoriza avanços em ensaios clínicos do medicamento GTX-102 para Síndrome de Angelman no Brasil
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou, em 9 de fevereiro de 2026 , a Resolução-RE nº 516/2026 , que autoriza e dá andamento a processos…
Avanço histórico: primeiro paciente recebe terapia gênica para Síndrome de Angelman
A empresa de biotecnologia MavriX Bio anunciou que o primeiro paciente foi tratado na fase 1/2 do estudo clínico ASCEND-AS , que avalia a segurança e eficácia…
Ultragenyx inicia novo estudo clínico para ampliar o tratamento experimental GTX-102 na Síndrome de Angelman
A farmacêutica Ultragenyx anunciou que o primeiro participante foi incluído no estudo Aurora, que irá avaliar a segurança e eficácia do GTX-102 (apazunersen)…
FDA concede status Fast Track a terapia gênica para Síndrome de Angelman
A empresa de biotecnologia MavriX Bio anunciou que a Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos Estados Unidos, concedeu a designação Fast…
FDA concede designação de Terapia Inovadora a tratamento experimental para a Síndrome de Angelman
A comunidade Angelman recebeu uma importante notícia nesta semana: a agência regulatória dos Estados Unidos (FDA) concedeu a designação de Terapia Inovadora ao…
Publicado na Nature Medicine: Estudo de fase 1 com rugonersen traz dados sobre tratamento genético da Síndrome de Angelman
A revista científica Nature Medicine publicou em julho de 2025 os resultados do primeiro estudo clínico fase 1 com o medicamento experimental rugonersen…
Primeiro paciente é tratado no estudo clínico global de Fase 3 com medicamento promissor para a Síndrome de Angelman
A farmacêutica Ionis Pharmaceuticals anunciou hoje que o primeiro paciente foi tratado no estudo clínico global de Fase 3 chamado REVEAL , que investiga a…
Reunião Angelman Brasil e Coordenação-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde (MS)
Em 25 de março, membros da diretoria, comitê científico e representantes regionais da Angelman Brasil se reuniram com Natan Monsores de Sá, coordenador-geral,…
Oak Hill Bio assume desenvolvimento global do rugonersen, potencial tratamento inovador para Síndrome de Angelman
A Oak Hill Bio, empresa de biotecnologia com foco em doenças raras, anunciou em 15 de abril de 2025 um acordo exclusivo com a Roche para adquirir os direitos…
Nota de Repúdio à Nota Técnica da Sociedade Brasileira de Fonoaudiologia sobre Comunicação Aumentativa e Alternativa (CAA)
A Associação Angelman Brasil, em defesa dos direitos das pessoas com deficiência e em nome das famílias de pessoas com necessidades complexas de comunicação,…
IONIS registra pesquisa de fase 3, Reveal, no Clinical Trials
A Ionis Pharmaceuticals, empresa norte-americana de biotecnologia, registrou o ensaio clínico REVEAL no Clinical Trials . REVEAL é um estudo de fase 3 para…
Encoded Therapeutics Avança com Terapia Gênica ETX201 para Síndrome de Angelman
A Encoded Therapeutics, empresa de biotecnologia focada em terapias genéticas para distúrbios graves do sistema nervoso central (SNC), anunciou avanços no…
Ultragenyx anuncia novo teste clínico do GTX-102
A Ultragenyx anunciou hoje que planeja iniciar o estudo Aurora, que investigará o GTX-102 em pacientes com outros genótipos da síndrome de Angelman e…