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A Oak Hill Bio divulgou uma atualização importante sobre o desenvolvimento do rugonersen, terapia experimental desenvolvida para restaurar a expressão da proteína UBE3A em pessoas com Síndrome de Angelman.
Segundo a empresa, após discussões com a agência regulatória norte-americana (FDA), foi finalizado o desenho do estudo clínico global de Fase 3, chamado BEACON — um passo considerado essencial no processo de aprovação regulatória do tratamento.
O estudo avaliará a eficácia e segurança do rugonersen em aproximadamente 165 participantes com Síndrome de Angelman, entre 1 e 50 anos, incluindo pessoas com deleção e mutação genética confirmadas.
O BEACON será um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por procedimento simulado (“sham”). Os participantes serão divididos em dois grupos: metade receberá o rugonersen e metade participará do grupo controle durante a primeira fase do estudo.
A primeira etapa terá duração de cerca de 60 semanas, incluindo 48 semanas de tratamento duplo-cego. Depois disso, os participantes poderão ingressar em uma extensão aberta de aproximadamente dois anos, na qual todos receberão a medicação a cada 12 semanas.
A empresa destacou que o programa de Fase 3 foi desenvolvido com base nos resultados do estudo TANGELO, publicados na revista científica Nature Medicine. Entre os achados observados no estudo anterior estão:
redução de atividade cerebral anormal medida por EEG;
melhorias observadas em algumas medidas de desenvolvimento e comunicação;
perfil de segurança considerado favorável para continuidade da investigação clínica.
A Oak Hill Bio reforça que os resultados ainda são preliminares e que o estudo BEACON será fundamental para confirmar, em um grupo maior de participantes, o potencial do rugonersen como terapia modificadora da doença.
A previsão é que o estudo seja iniciado em meados de 2026. Informações sobre centros participantes e critérios de elegibilidade serão divulgadas futuramente no ClinicalTrials.gov (NCT07605429) e nos canais oficiais da empresa.
A Angelman Brasil seguirá acompanhando e compartilhando atualizações relevantes sobre pesquisas e terapias em desenvolvimento para a Síndrome de Angelman.
O PDF completo da carta original da Oak Hill Bio também está disponível para download em nosso site, junto desta publicação.
Registro oficial do estudo no ClinicalTrials.gov:
BEACON Study – NCT07605429