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A Ionis Pharmaceuticals divulgou, em setembro de 2026, uma atualização à comunidade de síndrome de Angelman sobre o CHAMPION (NCT07782827), seu novo estudo clínico de Fase 3 que avaliará a eficácia e a segurança do obudanersen (ION582) em pessoas com síndrome de Angelman decorrente de dissomia uniparental paterna (UPD) ou defeito do centro de imprinting (ID/ICD). O desenho do estudo já está disponível no ClinicalTrials.gov.
📄 A carta da Ionis à comunidade de síndrome de Angelman, em inglês, está disponível para download acima desta matéria.
O CHAMPION será um estudo aberto (open-label) e de braço único (single-arm). Isso significa que todos os participantes receberão obudanersen e não haverá grupo controle ou placebo. A dose prevista é de 80 mg, administrada por punção lombar a cada 12 semanas.
O estudo terá um período de avaliação do tratamento de 60 semanas, seguido por um período de extensão de longo prazo de aproximadamente 25 meses. Ao todo, estão previstas 14 doses de obudanersen durante os dois períodos.
Quem poderá participar?
O CHAMPION deverá incluir aproximadamente 30 participantes, distribuídos em duas coortes:
Coorte 1: pessoas com síndrome de Angelman por UPD paterna ou defeito de imprinting, com idade entre 2 e 18 anos;
Coorte 2: adultos com a mesma condição genética, entre 18 e 50 anos.
A maior parte dos participantes será recrutada para a primeira coorte. A Ionis ressalta que existem critérios adicionais de elegibilidade que deverão ser considerados para participação no estudo.
Estudo será realizado somente nos Estados Unidos
Uma informação especialmente importante para as famílias é que o recrutamento do CHAMPION será limitado a centros de pesquisa nos Estados Unidos. Os centros serão adicionados à página do estudo no ClinicalTrials.gov à medida que forem ativados para iniciar o recrutamento.
Segundo a Ionis, a decisão de limitar o estudo aos Estados Unidos foi tomada com o objetivo de possibilitar um recrutamento e uma conclusão mais rápidos e eficientes do estudo. A empresa reconhece o grande interesse da comunidade de pessoas com síndrome de Angelman por UPD/ID em participar de pesquisas clínicas.
CHAMPION e REVEAL: qual é a diferença?
A Ionis também esclareceu a relação entre o CHAMPION e o REVEAL (NCT06914609), outro estudo de Fase 3 com obudanersen.
Enquanto o CHAMPION será um estudo aberto, de braço único e voltado especificamente para pessoas com síndrome de Angelman decorrente de UPD paterna ou defeito de imprinting, o REVEAL é um estudo global, randomizado, duplo-cego e controlado, que avalia o obudanersen em pessoas com diagnóstico clínico de síndrome de Angelman e confirmação genética de deleção do UBE3A ou mutação no UBE3A.
A Ionis informa ainda que o desenho do CHAMPION foi desenvolvido considerando contribuições de médicos, órgãos regulatórios, lideranças de organizações de pacientes e cuidadores de pessoas com síndrome de Angelman por UPD/ID, além de outras reuniões realizadas pela empresa com a comunidade.
O que essa atualização significa para a comunidade?
A publicação do desenho do CHAMPION representa um novo passo no desenvolvimento clínico do obudanersen para um grupo específico de pessoas com síndrome de Angelman que apresenta UPD paterna ou defeito do centro de imprinting.
Neste momento, é importante destacar que o CHAMPION ainda é um estudo clínico em investigação. A realização do estudo permitirá avaliar a eficácia e a segurança do obudanersen nessa população específica.
As famílias interessadas em obter mais informações sobre o CHAMPION e sobre os critérios de participação devem conversar com seu médico e acompanhar a página oficial do estudo no ClinicalTrials.gov.
A Angelman Brasil continuará acompanhando as atualizações relacionadas ao CHAMPION, ao REVEAL e aos demais estudos clínicos em desenvolvimento para a síndrome de Angelman e compartilhando as informações relevantes com a comunidade brasileira.