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A Ionis Pharmaceuticals divulgou, em setembro de 2026, uma nova carta dirigida à comunidade de síndrome de Angelman após o anúncio do resultado negativo do estudo clínico de fase 3 ASPIRE, que avaliou o GTX-102 (apazunersen), da Ultragenyx.
Na carta, a empresa reconhece a frustração da comunidade diante desse resultado e reforça que não acredita que os resultados do ASPIRE afetem o potencial do obudanersen (ION582) como uma possível terapia para a síndrome de Angelman.
Obudanersen (ION582)
Segundo a Ionis, uma diferença importante entre os dois programas está na química utilizada. O obudanersen utiliza uma química diferente da empregada pelo apazunersen. A empresa afirma que essa mesma tecnologia já foi utilizada em medicamentos aprovados para doenças neurológicas raras, incluindo nusinersena (SPINRAZA®), tofersen (QALSODY®) e zilganersen (ZANVASTRO™).
A empresa também destaca os resultados de segurança e tolerabilidade observados no estudo de fase 1/2 HALOS. De acordo com a carta, todos os níveis de dose de obudanersen avaliados apresentaram um perfil favorável de segurança e tolerabilidade. Esses dados permitiram que a dose de 80 mg, a maior dose estudada no HALOS, fosse selecionada para avaliação nos estudos REVEAL e CHAMPION.
Estudos HALOS, REVEAL e CHAMPION continuam
A Ionis confirma que permanece comprometida com a avaliação da segurança e eficácia do obudanersen por meio de três estudos clínicos:
HALOS: estudo de fase 1/2 em andamento;
REVEAL: estudo pivotal de fase 3 em andamento;
CHAMPION: estudo de fase 3 anunciado recentemente, que avaliará o obudanersen em pessoas com síndrome de Angelman com os genótipos de dissomia uniparental (UPD) ou defeito de imprinting (ID).
A empresa informa que confirmou com todos os investigadores dos estudos que os três ensaios continuarão conforme planejado.
O estudo REVEAL, de fase 3, está avaliando o obudanersen em uma população de pessoas com síndrome de Angelman de 2 a 17 anos, com os genótipos de deleção e mutação. Tanto o REVEAL quanto o CHAMPION utilizam como desfecho primário a mudança, em relação ao início do estudo, na comunicação expressiva.
A Ionis ressalta, entretanto, que ainda não é possível saber se o obudanersen será seguro e eficaz para pessoas com síndrome de Angelman. Os resultados só poderão ser determinados após a conclusão dos estudos e a análise completa dos dados. A empresa antecipa os resultados iniciais do REVEAL para o segundo semestre de 2027.
Compromisso com a comunidade
Ao final da carta, a Ionis reconhece a contribuição dos participantes dos estudos clínicos e de seus cuidadores para o avanço da pesquisa em síndrome de Angelman e afirma que continuará colaborando com a comunidade e compartilhando atualizações sobre o desenvolvimento clínico do obudanersen.
A Angelman Brasil continuará acompanhando o desenvolvimento dos estudos e compartilhando com as famílias informações relevantes sobre as pesquisas clínicas em andamento.
📄 A carta completa da Ionis, em inglês, está disponível para download acima desta matéria.