A Oak Hill Bio, empresa de biotecnologia com foco em doenças raras, anunciou em 15 de abril de 2025 um acordo exclusivo com a Roche para adquirir os direitos globais do rugonersen (RO7248824). O rugonersen é um oligonucleotídeo antisense (ASO) desenvolvido para ser um possível tratamento modificador da doença para a Síndrome de Angelman — condição genética rara que afeta cerca de 500 mil pessoas em todo o mundo.
A Síndrome de Angelman se manifesta geralmente na primeira infância e é caracterizada por dificuldades cognitivas e de desenvolvimento, comprometimento motor, problemas de equilíbrio, dificuldade de comunicação e crises epilépticas graves. A causa principal é a perda de função do gene UBE3A herdado da mãe.
Potencial revolucionário
O rugonersen foi projetado para aumentar a expressão da versão paterna do gene UBE3A, que normalmente é silenciada no cérebro. Essa reativação pode modificar o curso da doença. Dados preliminares do estudo TANGELO, conduzido pela Roche, demonstraram efeitos positivos em medidas de desenvolvimento, cognição e biomarcadores cerebrais, como a potência da onda delta no EEG.
Compromisso com a continuidade
Josh Distler, CEO da Oak Hill, destacou o entusiasmo em dar continuidade ao projeto:
“Estamos impressionados com a pesquisa conduzida pela Roche e com os dados clínicos promissores. Estamos comprometidos com a comunidade Angelman para avaliar totalmente o potencial do rugonersen.”
A neurologista pediátrica Elizabeth Berry-Kravis, investigadora principal do estudo TANGELO, também celebrou a continuidade:
“Muitos participantes do estudo apresentaram ganhos significativos. Os resultados sugerem melhorias funcionais reais em relação à história natural da doença.”
Amanda Moore, CEO da Angelman Syndrome Foundation, e Ryan Fischer, COO da FAST (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics), expressaram sua gratidão:
“A continuidade desse projeto representa esperança real. Estamos prontos para apoiar esse esforço em todas as frentes.”
Próximos passos
A Oak Hill planeja iniciar um estudo pivotal de Fase 3 no início de 2026, dependendo da aprovação dos órgãos regulatórios. A empresa acredita que o rugonersen tem potencial para se tornar o primeiro tratamento aprovado capaz de modificar a progressão da Síndrome de Angelman.
Sobre a Oak Hill Bio
A Oak Hill Bio é uma empresa em estágio clínico que desenvolve terapias para doenças raras com necessidades médicas não atendidas. Seu portfólio inclui programas avançados para Síndrome de Angelman, complicações do parto prematuro e edema macular diabético. Com operações nos EUA e Reino Unido, a empresa mantém o compromisso de transformar vidas por meio da ciência.
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