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A Oak Hill Bio publicou nesta quarta-feira, 9 de setembro de 2026, uma carta dirigida à comunidade da síndrome de Angelman após o recente anúncio do resultado negativo do estudo clínico de fase 3 ASPIRE, que avaliou o apazunersen (GTX-102), da Ultragenyx.
Na mensagem, a empresa reconhece a decepção causada pelo resultado e agradece às famílias, participantes, investigadores, equipes dos centros de pesquisa e organizações que contribuíram para o desenvolvimento do ASPIRE. Ao mesmo tempo, a Oak Hill Bio buscou responder às dúvidas da comunidade sobre outro medicamento experimental da mesma classe terapêutica: o rugonersen, que está sendo avaliado no estudo de fase 3 BEACON.
Rugonersen e apazunersen são moléculas diferentes
Um dos principais pontos destacados pela Oak Hill Bio é que, embora rugonersen e apazunersen sejam ambos oligonucleotídeos antissenso (ASOs) e tenham como objetivo atuar sobre a biologia do gene UBE3A, eles são moléculas distintas.
Segundo a empresa, os dois medicamentos possuem sequências, características químicas e alvos diferentes dentro do UBE3A-ATS, transcrito antissenso que normalmente impede a expressão do UBE3A paterno. Por isso, a Oak Hill afirma não acreditar que o resultado do ASPIRE permita prever o resultado do BEACON.
A empresa também reforça sua confiança no potencial do rugonersen e na estratégia de desenvolvimento de ASOs direcionados à biologia do UBE3A. Ao mesmo tempo, ressalta que medicamentos pertencentes à mesma classe podem apresentar diferenças importantes em potência, propriedades moleculares, atividade biológica, dose, exposição e distribuição no cérebro.
O que os estudos anteriores mostraram sobre o rugonersen?
De acordo com a Oak Hill Bio, o rugonersen foi selecionado após um programa de pesquisa que avaliou mais de 2.500 ASOs, com testes extensivos realizados em células e animais.
A empresa afirma que a molécula apresentou características consideradas promissoras de potência e seletividade, o que levou ao seu desenvolvimento clínico e à realização do estudo de fase 1 TANGELO.
Na fase 1, segundo a carta, o rugonersen demonstrou potencial de melhora em diferentes domínios relevantes, incluindo cognição e comunicação, além de alterações consideradas positivas na banda delta do EEG. O estudo também apresentou um perfil de segurança e tolerabilidade considerado aceitável pela empresa.
Esses resultados são parte da justificativa para a continuidade do desenvolvimento do medicamento no estudo BEACON, atualmente em fase 3, no qual o rugonersen está sendo administrado na dose de 120 mg a cada 12 semanas.
BEACON continua sendo avaliado
A Oak Hill Bio faz questão de destacar que os resultados anteriores não significam que o rugonersen necessariamente funcionará.
A empresa afirma que nenhum resultado de um estudo clínico pode ser conhecido antecipadamente e que o objetivo do BEACON é justamente determinar se o rugonersen é capaz de proporcionar um benefício clínico significativo para pessoas com síndrome de Angelman, além de continuar avaliando seu perfil de segurança.
A empresa também informa que irá analisar cuidadosamente os dados completos do ASPIRE quando eles estiverem disponíveis, mas reforça que o rugonersen deverá ser avaliado com base em seus próprios dados clínicos.
Compromisso com a comunidade
Na carta, a Oak Hill Bio afirma que continuará seguindo as evidências científicas, colocando a segurança dos participantes em primeiro lugar e conduzindo o estudo BEACON com rigor. A empresa também se compromete a manter uma comunicação aberta e rápida com a comunidade sobre os resultados que forem obtidos.
Para famílias que participam de um estudo clínico e tenham dúvidas específicas sobre sua situação, a empresa recomenda inicialmente procurar o investigador ou a equipe do próprio estudo. Também orienta que as famílias conversem com seus médicos, clínicas especializadas em síndrome de Angelman ou organizações de apoio aos pacientes.
A Angelman Brasil continuará acompanhando as atualizações relacionadas ao desenvolvimento de tratamentos para a síndrome de Angelman e compartilhando com a comunidade informações provenientes das empresas, dos estudos clínicos e das fontes oficiais.
A carta completa da Oak Hill Bio, em inglês, está disponível para download acima desta matéria.