A Skylark Bio anunciou, em 24 de setembro de 2026, o SKY-AS, um novo programa de desenvolvimento de terapia gênica voltado à síndrome de Angelman. O programa representa a entrada da empresa na área de doenças do sistema nervoso central (SNC) e tem como objetivo restaurar a expressão do gene UBE3A nos neurônios.
A síndrome de Angelman está relacionada à perda da função do UBE3A nos neurônios. A proteína produzida por esse gene tem papel importante no desenvolvimento neuronal, na função das sinapses e na plasticidade cerebral, processos envolvidos em funções como aprendizagem, memória, controle motor e comunicação.
Como funciona o SKY-AS?
De acordo com a empresa, o SKY-AS foi desenvolvido para utilizar sua plataforma de terapia gênica para entregar uma cópia funcional do gene UBE3A diretamente aos neurônios, com o objetivo de aumentar a produção da proteína UBE3A que está deficiente na síndrome de Angelman.
A Skylark descreve o SKY-AS como uma potencial terapia de administração única. A estratégia busca atuar diretamente na causa molecular da síndrome, em vez de apenas tratar manifestações específicas da condição.
Segundo a empresa, dados pré-clínicos indicam que o SKY-AS foi capaz de restaurar componentes relacionados à comunicação sináptica e produzir melhora duradoura em testes comportamentais realizados em modelos animais de síndrome de Angelman, incluindo medidas relacionadas à coordenação motora e às atividades diárias. Esses resultados ainda são exclusivamente pré-clínicos e precisam ser avaliados em estudos clínicos para determinar se a abordagem é segura e eficaz em pessoas.
Próximos passos
O programa está atualmente avançando pelos chamados estudos de habilitação para IND (IND-enabling studies). Essa etapa reúne estudos necessários para que uma empresa possa solicitar às autoridades regulatórias autorização para iniciar um ensaio clínico em seres humanos.
Assim, o SKY-AS ainda não está sendo testado em pessoas com síndrome de Angelman. A Skylark informou que pretende avançar o programa em direção a uma futura submissão de IND.
Pesquisador de síndrome de Angelman passa a integrar a Skylark Bio
Como parte do anúncio, a empresa informou também que o neurocientista Edwin J. Weeber, Ph.D., especialista em síndrome de Angelman e na biologia do UBE3A, passou a atuar como consultor científico da Skylark Bio.
Weeber possui uma longa trajetória de pesquisa relacionada ao UBE3A e à síndrome de Angelman. Entre suas experiências anteriores, foi responsável pela área de pesquisa e descoberta da Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) e ocupou posições científicas e de liderança em instituições acadêmicas e na indústria farmacêutica.
Um novo programa no cenário de pesquisas para Angelman
O anúncio do SKY-AS amplia o número de abordagens em investigação que buscam atuar diretamente sobre a alteração molecular associada à síndrome de Angelman. Diferentes grupos e empresas vêm estudando estratégias para aumentar ou restaurar a atividade do UBE3A nos neurônios.
Para as famílias, é importante acompanhar esses avanços com esperança e também com atenção ao estágio de desenvolvimento de cada pesquisa. Resultados obtidos em modelos animais são uma etapa importante, mas não permitem afirmar ainda qual será a segurança ou a eficácia de uma terapia em seres humanos.
A Angelman Brasil continuará acompanhando o desenvolvimento das pesquisas e compartilhando informações relevantes sobre novos estudos e possíveis ensaios clínicos relacionados à síndrome de Angelman.
Fonte: Skylark Bio, comunicado publicado em 24 de setembro de 2026.