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A Ultragenyx publicou nesta quarta-feira, 16 de setembro de 2026, uma nova atualização dirigida à comunidade de síndrome de Angelman sobre o programa de desenvolvimento do apazunersen (GTX-102).
Após analisar os resultados principais do estudo de fase 3 Aspire, divulgados no início deste mês, a empresa informou que tomou a decisão de descontinuar o programa GTX-102. Segundo a carta, a decisão foi tomada porque o estudo de fase 3 não demonstrou eficácia clínica e, na avaliação da empresa, o benefício clínico observado no conjunto dos resultados não sustenta a continuidade dos estudos. A Ultragenyx também reconhece que alguns participantes apresentaram efeitos considerados benéficos durante os estudos.
A empresa informou que os investigadores foram comunicados previamente, para que as famílias e participantes pudessem receber as informações diretamente de suas equipes de pesquisa antes da divulgação pública.
Encerramento dos estudos
De acordo com a atualização, os estudos relacionados ao GTX-102 — Aspire, Aurora e o estudo de extensão de longo prazo (LTE) — serão oficialmente encerrados em 30 de outubro de 2026.
Os investigadores já foram informados e estão entrando em contato diretamente com os cuidadores e participantes para explicar o que a decisão representa para cada estudo e para cada pessoa que participou das pesquisas.
Compartilhamento dos aprendizados
A Ultragenyx afirma que está explorando caminhos para compartilhar os dados dos estudos de forma mais ampla, incluindo a possibilidade de realização de fóruns com a comunidade. Segundo a empresa, esse processo será desenvolvido em parceria com a FAST e a Angelman Syndrome Foundation, com o objetivo de contribuir para o aprendizado futuro na área.
A empresa também informa que Ultragenyx e FAST estão discutindo outras formas de apoio à comunidade durante este período de transição.
Uma notícia difícil para toda a comunidade
O encerramento do programa representa uma mudança importante para as famílias, participantes de estudos, pesquisadores e profissionais que acompanharam o desenvolvimento do GTX-102 e depositaram expectativas nos resultados dessas pesquisas.
Na carta, a Ultragenyx reconhece o quanto essa notícia é difícil e agradece às famílias que participaram dos estudos, às organizações de advocacy, aos investigadores, às equipes de pesquisa e a toda a comunidade de síndrome de Angelman pelo compromisso e pela dedicação ao avanço da pesquisa na área.
A Angelman Brasil seguirá acompanhando as informações sobre os estudos e os próximos passos relacionados ao encerramento do programa, especialmente as iniciativas de compartilhamento dos dados e dos aprendizados obtidos durante as pesquisas.
A carta completa da Ultragenyx, em inglês, está disponível para download acima desta matéria.
Para dúvidas adicionais relacionadas ao programa, a Ultragenyx disponibiliza o contato patientinquiry@ultragenyx.com.