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A Ultragenyx divulgou neste sábado, 5 de setembro de 2026, uma nova atualização dirigida à comunidade de síndrome de Angelman após os resultados do estudo de Fase 3 Aspire, divulgados no início desta semana.
Em seu novo comunicado, a empresa informa que está suspendendo temporariamente a administração do GTX-102 (apazunersen) em todos os estudos clínicos ativos, enquanto continua analisando os dados do estudo Aspire, discutindo os resultados com os investigadores e avaliando os próximos passos para o programa.
A decisão ocorre após a divulgação, em 2 de setembro, dos resultados do Aspire, que não atingiu seu desfecho primário nem o principal desfecho secundário. Na ocasião, a Ultragenyx informou que o perfil de segurança observado no estudo era consistente com o observado anteriormente no programa de Fase 1/2.
O que significa a suspensão temporária?
De acordo com a nova carta, a Ultragenyx decidiu interromper temporariamente a administração de GTX-102 em todos os estudos que estão atualmente ativos enquanto realiza uma análise mais aprofundada dos dados.
A empresa ressalta que os investigadores dos estudos já foram informados e que eles entrarão em contato diretamente com os participantes e seus cuidadores para explicar como a decisão afetará cada estudo e cada participante.
Por isso, famílias que participam de estudos clínicos com GTX-102 devem aguardar as orientações de suas respectivas equipes de pesquisa e manter contato diretamente com o centro onde o estudo é realizado.
A Ultragenyx também disponibilizou o endereço patientinquiry@ultragenyx.com para o encaminhamento de dúvidas adicionais da comunidade.
Um momento difícil para a comunidade
Em sua mensagem, a Ultragenyx reconhece que os resultados do Aspire foram difíceis e decepcionantes para as famílias, defensores da comunidade e todas as pessoas que dedicaram tempo, esforço e esperança ao desenvolvimento de um possível primeiro tratamento direcionado à síndrome de Angelman.
A empresa afirma que continuará compartilhando informações à medida que for possível e que pretende manter o diálogo com a comunidade de forma transparente durante a avaliação do programa.
A Angelman Brasil reconhece que esta é uma notícia particularmente difícil para as famílias que participam ou participaram dos estudos clínicos e para todos que acompanharam o desenvolvimento do GTX-102 ao longo dos últimos anos.
É importante, entretanto, diferenciar a suspensão temporária da administração do medicamento de uma decisão definitiva sobre o futuro do programa. Neste momento, a Ultragenyx afirma que está avaliando os próximos passos do apazunersen e ainda não anunciou uma decisão definitiva sobre sua continuidade.
A importância dos próximos passos
Resultados negativos em um estudo clínico são parte do processo científico e, embora possam representar uma grande frustração, também geram informações que podem contribuir para o conhecimento sobre a doença e para o desenvolvimento de futuras estratégias terapêuticas.
A própria Ultragenyx afirma esperar que, com o tempo, os aprendizados obtidos com o programa possam contribuir para outros esforços de desenvolvimento de tratamentos para a síndrome de Angelman.
A Angelman Brasil continuará acompanhando as informações divulgadas pela empresa e pelos centros de pesquisa e manterá a comunidade informada sobre novos acontecimentos relacionados ao programa.
📄 A carta completa da Ultragenyx, em inglês, está disponível para download acima desta matéria.
Importante: o GTX-102 (apazunersen) é um medicamento investigacional e não possui aprovação regulatória para o tratamento da síndrome de Angelman. As informações desta matéria são baseadas no comunicado oficial divulgado pela Ultragenyx em 5 de setembro de 2026.